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CRISPRセラピューティクスが専有的な沿軸中胚葉多能性細胞（P2MC）技術の世界規模の独占的ライセンスを取得し、まずはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの研究に傾注

スイス・バーゼル & 仏イルキルシュグラフェンスタデン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- CRISPRセラピューティクスとAnagenesis Biotechnologiesは本日、戦略的なインライセンス／提携契約を発表しました。本契約により、あらゆるヒト筋肉疾患を対象とする細胞療法のためのAnagenesisの専有的な沿軸中胚葉多能性細胞（P2MC）技術について、CRISPRセラピューティクスが世界規模の独占的ライセンスを取得します。P2MC技術により、化学合成培地で効率性と再現性をもって多能性細胞を筋衛星細胞としても知られる骨格筋幹細胞に分化させることができます。本契約は筋骨格疾患を治療するためのCRISPRベースの細胞療法製品の発展を支えていきます。当初の研究ではデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に傾注します。

CRISPRセラピューティクス最高業務責任者（CBO）のSamarth Kulkarniは、次のように述べています。｢私たちはDMD治療の新製品の発見に真剣な努力を傾けており、今回の連携はDMDやその他の筋骨格疾患を対象とする当社の広範な研究戦略を支える上で重要な構成要素となります。｣

Anagenesisの専有的なP2MC技術はAFM-telethon、INSERM-Transfert、CNRS、ストラスブール大学の協力を得て開発されました。この技術はCRISPR/Cas9ゲノム編集と併用することで、DMDを抱える少年、その他の筋肉疾患の患者を治療するための重要な新製品を生み出す潜在力を持っています。

CRISPRセラピューティクスの最高科学責任者（CSO）を務めるビル・ランドバーグ（M.D.）は、次のように述べています。｢CRISPRゲノム編集プラットフォームとP2MC技術を併用すれば、筋衛星幹細胞を使用してDMDを治療するための体外アプローチを開発することができます。｣

Anagenesisの社長兼最高経営責任者（CEO）を務めるジャン=イヴ・ボンヌフォア博士は、次のように述べています。｢私たちはCRISPRゲノム編集の分野におけるリーダー企業のCRISPRセラピューティクスと提携し、DMDを含め、高い未充足医療ニーズがある筋骨格疾患の治療製品の開発を前進させることに感激しています。私たちは当社のP2MC技術が独自の利点をもたらし、CRISPRセラピューティクスのゲノム編集技術との強力な相乗効果を発揮すると確信しています。この提携は細胞療法に傾注する米国子会社としてボストンに新設したAnagenesis Biotherapies Inc.にとって、土台となるはずです。｣

CRISPRセラピューティクスにとってAnagenesisは過去7カ月間で3社目の協業相手となり、CRISPRセラピューティクスは既にバーテックス・ファーマシューティカルズやバイエルと契約を締結しています。各社との連携により、CRISPRセラピューティクスは変革力を秘めた遺伝子ベースの新たな治療製品を重病患者に届けるための独特の能力を活用することができます。この協業の一環として、Anagenesisの創業科学者でハーバード・メディカル・スクールとブリガム・アンド・ウィメンズ病院の教授のOlivier Pourquié博士が、CRISPRセラピューティクスの顧問を務めます。

CRISPRセラピューティクスについて
CRISPRセラピューティクスはゲノム編集の一流企業として、専有的なCRISPR/Cas9プラットフォームを活用して、これまでの医療を変えてしまうような遺伝子ベースの重病治療製品の開発に傾注しています。CRISPRはゲノムDNAに正確な変更を直接的に加えることができる革命的技術です。当社の世界レベルの研究者と医薬品開発者から成る分野横断的チームが、未充足ニーズの高い重病を治療するための数々の完全所有プログラムに取り組んでいます。またCRISPRセラピューティクスは世界一流の製薬／バイオテクノロジー企業数社と提携して、この技術を画期的なヒト治療用製品に応用するための多数のプログラムにも取り組んでいます。ヒト治療用の基盤となるCRISPR/Cas9特許資産は、創業科学者のエマニュエル・シャルパンティエ博士からライセンスされました。博士はゲノム編集のためのCRISPR/Cas9アプリケーションを共同で発明した人物です。CRISPRセラピューティクスはスイスのバーゼルに本社を構え、研究開発事業所を米国マサチューセッツ州ケンブリッジに擁しています。詳細情報についてはwww.crisprtx.comをご覧ください。

Anagenesis Biotechnologiesについて
Anagenesis Biotechnologiesは、筋肉疾患（DMDなどの遺伝子疾患、サルコペニアや悪液質などの慢性疾患）の新規治療製品を開発する非公開企業です。当社は筋骨格の発達と幹細胞の分野で世界的に重要なオピニオンリーダーのOlivier Pourquié博士が創業しました。博士はハーバード・メディカル・スクールとブリガム・アンド・ウィメンズ病院の教授であり、ハーバード幹細胞研究所の研究員でもあります。Anagenesis Biotechnologiesを支えているのは製薬／バイオテクノロジー業界出身の頼もしく経験豊富なチームで、社長兼CEOのジャン=イヴ・ボンヌフォア博士が率いています。フランスのイルキルシュを拠点とするAnagenesis BiotechnologiesはHTS/HCSスクリーニングに傾注する一方で、米国子会社としてマサチューセッツ州ボストンに新設したAnagenesis Biotherapies Inc. は細胞療法の開発に当たっています。詳細情報についてはwww.anagenesis-biotech.comをご覧ください。

本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。

W2O Group for CRISPR
Jennifer Paganelli, 347-658-8290
jpaganelli@w2ogroup.com
または
Anagenesis
Jean-Yves Bonnefoy, +33 620 885 092
jybonnefoy@anagenesis-biotech.com

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