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米マサチューセッツ州レキシントン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 希少疾患の治療製品を開発するバイオ製薬企業のSynageva BioPharma Corp.（Synageva）は本日、リソソーム酸性リパーゼ（LAL）欠損症の乳児を対象に現在実施中の臨床試験を、米国に拡大したと発表しました。この世界的規模の臨床試験は、複数の施設で患者組み入れを行っています。リソソーム貯蔵障害（LSD）の一種であるLAL欠損症は、ウォルマン病またはコレステロールエステル蓄積症（CESD）としても知られていますが、希少な常染色体劣性の進行性疾患で、乳児、小児、成人に壊滅的な影響をもたらします。 ニューヨークのノースショアLIJ医療システムに所属する治験責任医師のマーティン・バイアラー博士は、次のように述べています。「重度LAL欠損症（ウォルマン病）の乳児は、重篤で壊滅的な疾患を患っており、これら疾患は生後1年以内に致死的となるのが一般的です。本臨床試験は選択肢が限られているこれらの患者とその家族にとって、重要な前進です。」患者は一般的に下痢、持続性嘔吐、食事摂取困難、成長障害

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