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2021年11月16日 (火)
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米国食品医薬品局(FDA)は、BESREMi®(有効成分ロペグインターフェロンアルファ-2b)について、希少な血液がん疾患である真性多血症を治療するための有効性と安全性を確認し、承認。今回の承認は、希少疾患・特殊疾患の分野における欧州のパイオニアであるAOPオーファンによる臨床開発プログラムに基づく。



ウィーン--(BUSINESS WIRE)--(ビジネスワイヤ) -- 2009年、AOPオーファンは、希少疾患である真性多血症(PV)およびその他の骨髄増殖性腫瘍(MPN)を対象に、欧州、独立国家共同体(CIS)、中東市場におけるロペグインターフェロンアルファ-2bの臨床開発および商業化の独占権を取得しました。PEGINVERA試験、PROUD-PV試験、CONTINUATION-PV試験を含むピボタル試験開発プログラムに基づき、欧州医薬品庁(EMA)は2019年2月にPVの治療薬としてBESREMi®を承認しました。臨床開発プログラム全体は、AOPオーファンが欧州でデザインして実施しました。

AOPオーファンのライセンサーであるファーマエッセンシア・コープ(薬華医薬)は、その後、臨床開発プログラムで得られた臨床データを、米国のFDAによるBESREMi®の市販承認のために提出しました。ファーマエッセンシアによれば、2021年3月12日、FDAはBESREMi®(ロペグインターフェロンアルファ-2b)の安全性と有効性がFDAの規制に適合していることを確認する審査完了報告通知書を発出しました。今回、ファーマエッセンシアの台湾の製造施設が2021年9月にFDAのGMP事前承認査察に無事合格したことで、FDAは米国でのBESREMi®の販売を承認しました。

AOPオーファン・インターナショナルの運営委員会委員であるRudolf Widmann博士は、次のように述べています。「AOPオーファンの臨床試験プログラムと科学知識に基づいて、FDAがBESREMi®の安全性と有効性を確認したことは、当社の仕事の質の高さを証明しています。米国の患者さんがこの希少な血液がん疾患の治療を受けられるようになったことを非常にうれしく思います。これは、希少疾患や特殊疾患の治療薬を米国で承認されるようにするという、AOPオーファンの意欲的なプロジェクトの皮切りとなるものです。この成果は、AOPオーファンが科学的専門性と臨床開発のノウハウを有していることを示すだけでなく、希少疾患や特殊疾患の治療薬を世界中で利用できるようにするための当社の戦略を裏付けるものでもあります。」

AOPオーファンが実施した臨床試験

ロペグインターフェロンアルファ-2bは、ファーマエッセンシアのKC Lin最高経営責任者(CEO)が発明したペグ化インターフェロンアルファ2bを特別に改良したものです。

この第三世代インターフェロンのPV治療への適用は、AOPオーファンのDr.Rudolf Widmannが創始したものです。当社は、血液疾患分野と医薬品開発のノウハウに継続的に投資を行い、患者が自宅で自己注射するための注射ペンの承認にこぎつけました。当社が幾つかの臨床試験を実施し、2019年2月にはEUで、2020年にはスイスと台湾で、2021年にはイスラエルと韓国で、真性多血症の治療薬としてBESREMi®の市販承認を無事取得するに至りました。

BESREMi®は、患者10人中8人で瀉血が不要になるなどの高い血液学的完全奏効率を達成するだけでなく、一部の患者では疾患修飾や最終的には手術による治癒の可能性をもたらします。このことは、ロペグインターフェロンアルファ-2bの投与を受けた患者では、変異型JAK2対立遺伝子の負荷(疾患の原因となるがん遺伝子)がベースライン時の37.3%から7.3%に減少したのに対し、ヒドロキシウレア/BAT(現時点での最善治療)を受けた対照群では38.1%から42.6%に増加したことに示されています(p<0.0001)1

欧州の約 20 カ国では、真性多血症患者が既に ロペグインターフェロンアルファ-2b による治療を受けています。AOPオーファンは、さらに多くの患者が治療を受けられるよう一貫した取り組みを行っており、BESREMi®の臨床開発を続けています。

BESREMi®について

BESREMi®は、長時間作用型のモノペグ化プロリン・インターフェロン(ATC L03AB15)です。その特有の薬物動態特性は、新たなレベルの忍容性をもたらします。BESREMi®は、ペンで皮下自己注射できる利便性があり、2週間に1回か、血液のパラメーターが安定化すれば1カ月に1回投与するように設計されています。この投薬スケジュールは、従来のペグ化インターフェロンと比べて、全体的な安全性、忍容性、アドヒアランスの改善につながると予想されています。ロペグインターフェロン アルファ-2bは、AOPオーファンの長期的なパートナーであるファーマエッセンシアによって発見されました。

EMA製品特性概要については、https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf をご覧ください。

AOPオーファン・ファーマシューティカルズ(AOPオーファン)は、ウィーンに本社を置く国際製薬会社であり、希少・特殊疾患に重点を置いています。過去25年にわたり、当社は、ウィーンに本社を置く統合治療ソリューションの確立された提供会社として立場を確立してきました。この発展は、研究開発に対する継続的な高水準の投資に加え、あらゆる関係者のニーズに対する高度に一貫した実務的な志向があって可能になったものであり、特に患者とその家族だけでなく、その治療に当たる医師やケア従事者に目が向けられています。

1https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

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Contacts

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH
Leopold-Ungar-Platz 2, A-1190 Vienna
Ms. Nina Roth, MAS
T: +43 676 3131509
E: nina.roth@aoporphan.com

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